Inmunodeficiencias: el chico de la burbuja de plástico


La terapia génica libera a dos niños de la burbuja estéril donde vivían

Myriam López Blanco. El Mundo Salud

Un estudio que se publica en el último número de la revista «Science» muestra el futuro prometedor de la terapia génica para una rara patología llamada inmunodeficiencia combinada grave o también denominada enfermedad del «niño burbuja».
Alrededor de 40 niños al año, en todo el mundo, nacen sin la habilidad para luchar contra las infecciones. Se les llama niños burbuja, porque tienen que pasar sus días metidos en un espacio estéril donde ningún germen pueda amenazar su vida. Así y todo, suelen morir antes de cumplir los dos años de edad. Uno de los tratamientos existentes es el trasplante de médula ósea, pero es invasivo, no siempre eficaz y muchos niños nunca llegan a encontrar un donante compatible, por lo que se busca una solución mejor.

En el último Science , unos investigadores franceses publican un estudio que certifica que la terapia génica es una alternativa cada vez más real. El trabajo firmado por Marina Cavazzana-Calvo y sus colegas del Hospital Necker de París (Francia) se realizó con dos niños de ocho y 11 meses de edad que cumplían los requisitos para participar en el ensayo. Según la conclusión del trabajo, «la terapia génica fue capaz de corregir por completo el fenotipo de la enfermedad y de proporcionar, por tanto, un beneficio clínico»… LEER NOTICIA COMPLETA

Un caso muy conocido fue el de David Vetter del que podéis leer su verdadera historia en esta dirección y ver el final de la peli de Travolta (comentario: el final no tiene nada que ver con la realidad, pero es bonito y además Travolta está superjoven, es increible)

También: ¿Qué es la SCID? y Terapia génica para “niños burbuja”

Muy completo el informe del blog “Enfermedades raras”: El niño burbuja

PARA LOS ALUMNOS DE BIOLOGÍA DE 2º DE BACHILLERATO, pensad un poquito y responded a las preguntas:

  • ¿Qué es la SCID? ¿Por qué se dice que es una inmunodeficiencia combinada?
  • ¿Es una enfermedad genética? ¿hereditaria? ¿es lo mismo?
  • Indica las terapias que hasta el momento se han llevado a cabo en el tratamiento de esta enfermedad
  • Parece que puede haber problemas en el uso de la terapia génica. Indica cuáles.
  • Busca en Internet las últimas novedades en cuanto a esta enfermedad inmunitaria o en otras inmunodeficiencias y coméntalas brevemente.
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